Alfa-1 antitrypsin-mangel - en kommenteret Udenlandsk Medicinsk Teknologivurdering

Der er tale om en stærkt invaliderende tilstand, hvis degenerationen af lungevævet udvikler sig. Der eksisterer ingen behandling, som kan reetablere lungefunktionen, men ved regelmæssig indgivelse af alfa-1 antitrypsin fremstillet fra humant plasma, er det muligt, at genskabe normale vævskoncentrationer af proteinet.

Spørgsmålet er imidlertid, hvorvidt denne behandling også er effektiv i forhold til at hindre luftvejsinfektioner og reducere hastigheden, hvormed funktionstabet sker.

Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) publicerede i februar 2007 en medicinsk teknologivurdering om behandling af antitrypsin-mangel ved regelmæssig indgivelse af renfremstillet alfa-1 antitrypsin. Oversat lyder titlen: ”Human alfa-1-proteinase inhibitor til patienter med alfa-1-antitrypsin-mangel”.

Den canadiske rapport undersøger gennem en systematisk litteraturgennemgang den kliniske effekt af alfa-1 antitrypsin-behandling og omkostningseffektivitet af behandlingen.

Formålet med denne kommentering er dels at formidle den canadiske rapports analyseresultater kortfattet, og dels at vurdere, hvorvidt de kliniske og økonomiske effekter af at tilbyde behandling med alfa-1 antitrypsin, kan overføres til dansk kontekst.